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L’importanza del volontariato del sangue per le malattie rare: l’audizione alla Camera
31.10.2019

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Importante giornata istituzionale ieri a Roma per AVIS, ricevuta in audizione alla Camera dei deputati, in Commissione affari sociali, nell’ambito dell’esame delle proposte di legge “Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare”.

L’audizione fa seguito al recente incontro che il presidente di AVIS Nazionale, Gianpietro Briola, ha avuto con la presidente di commissione, Marialucia Lorefice.

Durante il suo intervento e all’interno della memoria presentata, il presidente di AVIS ha avuto modo di illustrare le specificità del sistema sangue italiano, con il ruolo centrale delle associazioni di volontariato.

Il tema delle malattie rare è stato affrontato per il collegamento che ha con farmaci ricavati dal sangue e dai suoi componenti, molti dei quali in via di sperimentazione, e per la costante centralità che hanno per AVIS i beneficiari del dono, ossia i pazienti.

 

“Si tenga conto – ha spiegato Briola – che molti pazienti sono bambini. È questo, ad esempio, il caso della malattia chiamata congiuntivite lignea che può rendere ciechi a causa della carenza di una specifica proteina plasmatica, il plasminogeno, nel sangue del malato. Un farmaco plasmaderivato è stato studiato e testato con risultati eccellenti nella prevenzione della recidiva di malattia nei piccoli pazienti a cui è stato somministrato. Avis ed un gruppo di ospedali pediatrici, fra cui il Meyer di Firenze ed il Bambin Gesù di Roma, hanno sottoscritto la richiesta secondo la legge 648/96 per rendere fruibile questo farmaco anche ai pochi piccoli pazienti italiani affetti da questa patologia invalidante e ad oggi ancora in lista d’attesa.  Sarebbe necessario facilitare i percorsi di autorizzazione all’utilizzo e incentivare le industrie di plasmaderivati, che si impegnano nella ricerca di questi farmaci, attraverso sgravi fiscali, contributi economici e progetti di collaborazione nella ricerca, anche attraverso l’Università, gli istituti di ricerca e le società scientifiche.

Per quanto riguarda AVIS e il contributo che possiamo offrire al tema delle malattie rare, occorre lavorare in stretta collaborazione con le Istituzioni, le società scientifiche e gli istituti di ricerca e le associazioni dei pazienti. In questo senso dobbiamo sollecitare attenzione per questi nuovi farmaci, per la ricerca scientifica e per la raccolta di plasma collegata.  Tutto ciò deve avvenire dando evidenza alla Legge 219, che regola il nostro sistema e che vogliamo mantenere intatta contro ogni possibile tentazione di modifica che offuschi l’eticità dell’intero percorso: dal donatore al paziente, sia per i globuli rossi sia per i plasma derivati”.

 

Una malattia si definisce rara quando la sua prevalenza, intesa come il numero di casi presenti su una data popolazione, non supera una soglia stabilita. In UE la soglia è fissata a 5 casi su 10.000 persone. Le malattie ultra

rare, sono quelle che interessano meno di una persona su 1 milione. Quali sono le malattie rare più conosciute e curate sistematicamente oggi? Per esempio, per citarne di note, fibrosi cistica, talassemia, immunodeficienze, emofilia, etc: alcune di esse sono trattate con farmaci plasmaderivati con piani terapeutici cronici. Inoltre, i farmaci plasmaderivati vengono utilizzati in ospedale anche per i pazienti in condizioni critiche, per pazienti acuti e per talune emergenze.

 

LINK ALLA WEB TV DELLA CAMERA CON L’AUDIZIONE

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