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Leucemia mieloide acuta, il progetto europeo per un nuovo farmaco

Uno studio pubblicato su Nature tratta un nuovo approccio per la cura di questo tumore del sangue. Il trattamento mira agli enzimi connessi a sviluppo e mantenimento della malattia

Potrebbero svilupparsi nuove possibilità di cura per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (AML). È quanto emerge da uno studio pubblicato su Nature condotto da un team di ricercatori dell’Università di Cambridge. L’AML è un tumore ematologico raro in cui globuli bianchi anormali si accumulano nel midollo osseo e si diffondono rapidamente nel sangue. Più comune nelle persone di età superiore ai 65 anni, questa forma progredisce rapidamente e può portare a gravi infezioni e insufficienza d’organo se non trattata.

Nel corso dello studio gli scienziati sono stati supportati dai progetti finanziati dall’Unione europea, LeukemiaTargeted e CRIPTON, che hanno presentato un nuovo approccio utile per portare a una nuova classe di farmaci per il trattamento di questa forma leucemica. La loro strategia mira agli enzimi che svolgono un ruolo importante nell’iniziare e mantenere la malattia. Il nostro corpo ha bisogno di proteine ​​per continuare a funzionare correttamente, ma per creare proteine ​​il suo DNA deve prima essere convertito in acido ribonucleico (RNA). Gli enzimi svolgono la maggior parte delle reazioni chimiche che avvengono nelle cellule e influenzano anche la produzione di proteine ​​apportando modifiche chimiche all’RNA. Tuttavia, a volte gli enzimi diventano disregolati e vengono prodotti in quantità eccessive. Nel caso della LMA, l’enzima METTL3 svolge un ruolo nello sviluppo della malattia quando è sovraespresso in alcuni tipi di cellule.

I ricercatori hanno identificato una molecola chiamata STM2457 che può inibire l’enzima METTL3. Dopo aver testato gli effetti della molecola nei tessuti coltivati ​​da pazienti umani con LMA e in modelli murini della malattia, è emerso che il trattamento ha portato a una ridotta crescita delle cellule cancerose e ad un aumento dell’apoptosi, o alla morte di queste cellule. Nei topi, STM2457 ha ridotto il numero di cellule cancerose nel midollo osseo e nella milza senza influenzare il peso corporeo e senza effetti collaterali tossici.

Si tratta di un campo di ricerca nuovissimo per il cancro e della prima molecola simile a un farmaco che viene sviluppata. I risultati positivi nell’uccidere le cellule leucemiche e nel prolungare l’aspettativa di vita nel corso dell’esperimento rappresentano un incoraggiamento importante per testare le molecole nei pazienti già a partire dal prossimo anno.

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